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新基因療法能治基因缺陷
台灣新生報【記者陳敬哲／綜合外電報導】 2013/07/15
義大利聖拉菲爾科學研究所研發基因治療法，宣稱治癒基因出錯無法走路和說話的孩子，也能扭轉嚴重的自體免疫系統疾病，基因疾病以往都被認為無法治癒疾病，只能用輔助療法改善症狀，相關研究將來能使用在治療其他基因疾病，但目前還需要更多臨床研究數據。
幼兒病發異染性白質退化症（metachromaticleukodystrophy），神經會開始退化，有四肢能力失調、痴呆、語言功能障礙等症狀，此外Wiskott-AldrichSyndrome症候群也是一種基因性疾病，會導致免疫系統缺陷，患者很容易發生感染與癌症，異常的免疫系統也會攻擊身體其他部位，兩種病症都無法治癒。
研究團隊從患者骨髓中，抽取幹細胞與病毒結合，將基因改造病毒放進患者體內，糾正患者的基因缺陷，三名有異染性白質退化症的孩子，都有家族遺傳史，接受實驗前大腦功能開始下降，實驗後大腦功能發展正常，能夠正常進入幼兒園學習，但他們的兄弟姊妹都還沒辦法開口說話，證明基因治療有效。
領導研究的路易吉教授表示，團隊歷經十五年的研究室實驗，三年前開始第一個臨床治療，結果非常令人振奮，基因療法不但安全，還非常有效，是第一個能治癒基因疾病的具體方案，預計將來會投入更多經費，增加臨床實驗數量，適用更多疑傳疾病，期盼未來能推廣到尋常醫學中。
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